2017 年 11 月 10 日——百时美施贵宝公司（纽约证券交易所代码：BMY）今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 扩大了Sprycel ( dasatinib ) 片剂的适应症，将治疗药物包括在内慢性期 (CP)费城染色体阳性 (Ph+) 慢性粒细胞白血病 ( CML ) 儿童。1个Sprycel 用于慢性期 Ph+ CML 儿科患者的批准在优先审评下获得批准，该适应症获得了 FDA 的孤儿药指定。在 97 名 CP-CML 患者的两项儿科研究中评估了 Sprycel 在儿科患者中的安全性和有效性：一项开放标签、非随机、剂量范围试验 (NCT00306202) 和一项开放标签、非随机、单一-手臂试验 (NCT00777036)。在两项研究的 97 名患者中，51 名患者（仅来自单臂试验）新诊断为 CP-CML，46 名患者（17 名来自剂量范围试验，29 名来自单臂试验）是耐药的或对以前的伊马替尼治疗不耐受。1个
Sprycel 与以下警告和注意事项相关：骨髓抑制、出血相关事件、体液潴留、心血管事件、肺动脉高压、QT 延长、严重皮肤病反应、肿瘤溶解综合征、胚胎-胎儿毒性以及对儿童生长发育的影响患者。1 .
“虽然慢性粒细胞白血病在儿童中很少见，占所有小儿白血病的比例不到 3%，但它在年轻患者中的侵袭性通常比成人高，而且直到最近，可用的治疗方案还很少，” 2,3说 Vickie抗击儿童癌症联盟主席 Buenger。“FDA 批准 Sprycel 扩大用于慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病儿童的决定可能会给这些患者及其家人带来新的希望。”
“我们决定扩大 Sprycel 的适应症，这表明我们致力于在我们广泛的开发计划中探索儿科应用，”百时美施贵宝美国商业主管 Johanna Mercier 说。“我们很高兴这个选项现在可用于适当的儿科慢性期 CML 患者及其医生。”
作为其对患有癌症的儿童和青少年的承诺的一部分，百时美施贵宝继续在其广泛的开发计划中探索研究性肿瘤药物在儿科方面的应用。此外，Bristol-Myers Squibb 支持以儿科患者及其家人为重点的组织和倡议。
科罗拉多大学医学院和科罗拉多儿童医院的医学博士 Lia Gore 说：“慢性粒细胞白血病儿科患者的选择有限，在这一小部分患者中开展临床试验以研究潜在的新疗法具有挑战性。” “达沙替尼是一种重要的新选择，可帮助解决慢性期费城染色体阳性 CML 儿童未满足的需求。”
